??? 近期，粵港澳大灣區(qū)首個“基于患者報告結(jié)局的失眠治療真實世界研究”研究者會議在廣州召開。會議提出的《基于患者報告萊博雷生（Lemborexant）治療中國失眠患者的療效和安全性研究》（PROEM研究）是國內(nèi)首個關(guān)于萊博雷生的真實世界研究，旨在評估萊博雷生治療中國失眠患者的療效和安全性。該研究由廣東省人民醫(yī)院和南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院牽頭研究者發(fā)起，由大灣區(qū)指定醫(yī)療機構(gòu)的資深專家組成研究團隊，預計將在2025年完成。
??? 真實世界研究（Real World Study，RWS）是一種以真實世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，評價藥品安全性和有效性的方法。相較于隨機對照試驗，真實世界研究涵蓋了更廣泛的患者群體，并能收集分析衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)等更多源的信息數(shù)據(jù)，獲得藥品使用情況及潛在獲益-風險臨床證據(jù)。真實世界研究的評估結(jié)果可作為實際臨床應用評估的有力補充。
??? 2020年至今，《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》等技術(shù)指導原則發(fā)布，為真實世界研究工作開展搭建了基本框架，對促進我國藥物研發(fā)、評價與監(jiān)管起到積極作用。
??? 廣東省生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平處于全國領(lǐng)先地位，聚集了大批臨床試驗機構(gòu)，藥械創(chuàng)新企業(yè)、研究機構(gòu)及平臺，全面打通了基礎(chǔ)研究、研發(fā)轉(zhuǎn)化、生產(chǎn)流通、臨床使用全鏈條，形成了鮮明的產(chǎn)業(yè)集群優(yōu)勢，具備推動真實世界數(shù)據(jù)研究和實踐的成熟條件。
??? 在國家藥監(jiān)局的大力支持指導下，廣東省藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展政策紅利持續(xù)釋放，通過“港澳藥械通”政策，國際先進臨床急需藥械可率先在粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地指定醫(yī)療機構(gòu)使用，具有開展真實世界研究的政策優(yōu)勢。
??? 通過打造開放共享的真實世界研究平臺，不僅能助力持證企業(yè)加速創(chuàng)新藥械注冊上市審批和上市后產(chǎn)品監(jiān)測，亦能助力將真實世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為常規(guī)的審評輔助證據(jù)，支持藥械監(jiān)管決策，循環(huán)助推產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和藥械監(jiān)管科學發(fā)展。
??? 截至2024年3月，“港澳藥械通”政策累計批準指定醫(yī)療機構(gòu)19家，發(fā)布《粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械目錄》6批，審批臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械59種，共惠及5000余人次。粵港澳大灣區(qū)正以其獨特的政策優(yōu)勢和區(qū)位優(yōu)勢，成為真實世界研究的熱點區(qū)域。
??? 下一步，廣東省藥品監(jiān)督管理局將發(fā)揮產(chǎn)業(yè)領(lǐng)先優(yōu)勢，匯聚粵港澳學研產(chǎn)商各方資源，持續(xù)釋放監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展政策利好，聚力打造一流的國際先進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。