?? 基因治療是指通過(guò)修飾或操縱基因的表達(dá)或改變活細(xì)胞的生物學(xué)特性以達(dá)到治療效果，這些變化在體內(nèi)長(zhǎng)期存在，可能增加不可預(yù)測(cè)的風(fēng)險(xiǎn)。為了評(píng)估和降低這類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)，并了解治療效果隨時(shí)間延長(zhǎng)的變化，有必要對(duì)參加基因治療臨床試驗(yàn)的受試者開(kāi)展長(zhǎng)期隨訪。目前FDA和EMA均已發(fā)布相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則?？紤]到國(guó)內(nèi)尚無(wú)相關(guān)指導(dǎo)原則對(duì)基因治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)行規(guī)范指導(dǎo)，我中心在充分調(diào)研國(guó)內(nèi)外同品種研發(fā)情況以及相關(guān)臨床試驗(yàn)技術(shù)要求基礎(chǔ)上，起草了《基因治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》。
?? 我們誠(chéng)摯地歡迎社會(huì)各界對(duì)征求意見(jiàn)稿提出寶貴意見(jiàn)和建議，并及時(shí)反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。
?? 您的反饋意見(jiàn)請(qǐng)發(fā)到以下聯(lián)系人的郵箱：
? ?聯(lián)系人：劉妍彤,高建超
?? 聯(lián)系方式：liuyt@cde.org.cn ，gaojc@cde.org.cn 。
?? 感謝您的參與和大力支持。
?
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
2021年6月4日